一举成功： 病毒生产的平台化开发

David loong, Ph.D - Associate Director,
Segment Development (Cell & Gene Therapy, APAC) ，MilliporeSigma

内容提要：
平台生产流程简化了工艺开发，使其更容易高效放大。了解一系列的单元操作如何影响病毒生产，就减少了为确定可行的生产过程所需的探究工作。在这里，我们讨论了构建病毒载体生产平台时的关键考虑因素。

演讲大纲：
● 成本模型如何指导平台设计
● 当下和未来的平台解决方案

David博士在药物发现和开发方面具有丰富经验，包括小分子，mAb，细胞和基因治疗。曾任生物技术初创公司高级科学家，专注于细胞和基因治疗过程开发服务，mAb发现，临床前开发；Biotech Connection Singapore咨询顾问；新加坡Albany Molecular Research Inc. 合同研究服务高级研究科学家；葛兰素史克 GMP生产技术开发。

David是堪培拉澳大利亚国立大学有机化学专业的博士和新西兰梅西大学化学技术-化学与工艺工程的学士（荣誉）。

许诺未来：CRISPR和基因治疗

Patrick Sullivan - Head of Process Solution Services R&D，MilliporeSigma

内容提要:
最近的小规模临床试验让科学界和医学界对基于CRISPR疗法的潜在前景感到激动。这些试验还表明，CRISPR在临床研究设计的范围内是安全的。为了进一步实现基于CRISPR 疗法的前景，需要开发新的技术平台以提高疗效和安全性。另一方面，生产能力和新的交付方式也需要开发。本场将讨论基于CRISPR技术的最新进展，以提高活性和特异性，并展望我们如何更广泛地应用这些技术。

Patrick是MilliporeSigma基因编辑和新型治疗的研发负责人，负责新基因编辑工具和新病毒载体生产工艺的开发。

在此之前，他是Applied Solution新兴生物学研发负责人，负责开发针对应用市场客户的创新产品和新技术平台，尤其是临床检测和药物开发。

在加入Merck KGaA之前，Patrick担任Sigma-Aldrich Life Science R＆D研发副总裁，负责基因组学、蛋白质组学、功能基因组学和细胞检测领域的所有新产品开发。从1988年到2007年，Patrick在Searle，Pharmacia和Pfizer等多家制药公司工作，支持并领导炎症和癌症领域的新靶向生物标志物发现计划。从2000年到2002年，Patrick在lncyte Genomics担任全球运营副总裁，负责所有产品和服务。

圆桌讨论：基因治疗的下一个十年

host – Anthony Davies - Founder and CEO, Dark Horse Consulting

参与嘉宾：

Anthony Davies - Founder and CEO, Dark Horse Consulting
Anthony于2014年创立了Dark Horse Consulting，为有需要的细胞和基因疗法公司带来了20多年的产品、工艺和生产开发的行业经验。 Anthony在管理药品管线方面拥有良好的往绩，在与国际监管机构交流方面具有非常丰富的经验，并且对各种生物制剂以及细胞和基因疗法非常熟悉。他是一位备受欢迎的演讲者，并且是国家和国际会议与研讨会的主席，以他的批判性，深刻性甚至是反向思维的演讲而闻名。

Sarah Thomas - VP, Quality ，REGENXBIO
Sarah Thomas是REGENXBIO的质量副总裁，负责质量保证和分析开发以及质量控制。她在制药和生物技术质量方面拥有30多年的经验，并拥有在各个开发阶段（从早期临床阶段到商业分销）的产品经验。她带领质量团队完成了从临床到商业化的过渡，并获得了多个产品批准。Sarah女士拥有乔治华盛顿大学的MBA学位和巴特勒大学的化学学士学位

Lucie Ellis - Managing Editor In Vivo
自2012年加入lnforma Pharma Intelligence团队以来，Lucie Ellis一直在报道制药行业的变迁。在担任In Vivo的总编之前，Lucie是Scrip和Pink Sheet的高级编辑。目前在In Vivo负责印刷版和在线版的制作，还为出版物撰写有关领导力、研发、创新等方面的专题文章。

Andy Holt - VP, Business Development，AskBio
AskBio业务发展副总裁Andy Holt在细胞和基因治疗领域的合同检测、合同制造和疗法开发公司从事商业发展和管理工作已超过10年。 Andy还担任Viralgen（Askbio的子公司，专注于AAV合同制造）的业务开发副总裁。

Ran Zheng - Chief Technical Officer，Orchard Therapeutics
Ran Zheng是Orchard Therapeutics的首席技术官，负责监管技术运营中的多个职能环节，包括工艺开发、生产、质量、设施和工程、供应链以及CMC生命周期管理。Ran在生物制药行业拥有超过25年的经验。在Orchard之前，Ran在Amgen、Genzyme和Diosynth的工艺开发，生产，质量和供应链中都担任过领导职务。

Ranjeet Patil - Segment Head, Cell and Gene Therapy，MilliporeSigma
Ranjeet Patil领导了了一个由全球生物工艺专家组成的细胞和基因治疗团队。目前在MilliporeSigma，他和他的团队提供专业知识咨询，以应对工艺挑战并指导开发创新解决方案。在过去的10年中，他一直在MilliporeSigma北美和亚洲的技术部门工作。他先前的工作包括早期生物工艺开发，病毒清除验证以及工艺优化和故障排查。 Ranjeet是一名生物工艺工程师，硕士毕业于拥有美国波士顿Northeastern University。